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Medicina · FGV · 2025

Questão comentada de Medicina

Acerca da triagem neonatal para Atrofia Muscular Espinhal (AME), é correto afirmar que

Gabarito: C

A triagem neonatal para Atrofia Muscular Espinhal (AME) é um exame genético feito no teste do pezinho ampliado, com foco principal na detecção precoce dos casos mais comuns da doença. Isso é importante porque a AME pode evoluir rápido, e quanto antes o diagnóstico, maior a chance de iniciar tratamento e mudar o prognóstico. Na prática, o alvo da triagem é a deleção homozigótica do éxon 7 do gene SMN1, que responde pela maioria dos casos de AME tipo 1, 2 e 3. Em linguagem simples: o bebê nasce, o teste procura a perda do pedaço mais clássico do gene, e isso já acende o alerta. Por isso, a alternativa C é a correta. A triagem neonatal para AME costuma usar PCR para detectar a ausência do éxon 7 do SMN1, justamente porque essa deleção é a alteração mais frequente e o método é rápido, barato e adequado para rastreamento em massa. Em rastreio, o ideal é identificar uma alteração comum e bem definida, em vez de fazer um exame mais amplo e demorado logo de cara. MLPA, por sua vez, pode ser usada em investigação diagnóstica e para avaliar número de cópias, mas não é a descrição mais clássica da triagem neonatal em si. Já NGS, CK e tripsinogênio imunorreativo pertencem a outros contextos: NGS é mais amplo, CK não é marcador de AME, e tripsinogênio é lembrado na fibrose cística. Ou seja, a banca quer que você reconheça o marcador molecular certo da AME e não misture as triagens do teste do pezinho como quem troca as etiquetas das gavetas.

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